福建医科大学附属第一医院神经内科医生为萌萌作用药评估。记者 张静雯 摄

　　2022年1月，对于脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病患者来说，这不仅是新一年的启程，更是他们新的治疗命运的开始。

　　“每一个小群体都不应该被放弃。”随着2021年国家医保药品目录正式公布，医保谈判专家与药企代表“灵魂砍价”的视频走红网络，谈判中，医保谈判专家真切的话语令人动容。2021年，7个罕见病药品经“灵魂砍价”谈判成功，价格平均降幅达65%，这也是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。

　　1月起，福建省全面执行2021年版国家医保药品目录，意味着“灵魂砍价”的国家医保谈判药品正式在闽落地。此次医保目录的调整，将给我省不少患者送去“救命礼物”。

　　“现在我们用得起药了”

　　“感谢国家的好政策，让我们看到了希望。”7日晚8时许，来自福清的5岁SMA患者萌萌收到了新年“救命礼物”——在福建医科大学附属第一医院神经内科、小儿科、麻醉科、药剂科等多学科专家的通力合作下，不到20分钟，萌萌顺利完成了诺西那生钠的第一针注射。

　　萌萌被推出手术室的那一刻，她的家人喜极而泣。“现在我们用得起药了，希望孩子打了针后更有力量，能一天天好起来，和正常孩子一样上学、玩耍。”萌萌的姑姑陈女士激动地说。

　　2016年出生的萌萌皮肤白皙、眼神伶俐，看上去与常人无异。陈女士说，萌萌可以跟着医生的指令完成移动纸杯、画画、开关按钮等简单的手部动作，却无法独自站立、行走。

　　早在1岁左右，萌萌就出现了SMA的早期征兆。“最开始发现她只能坐着，没办法爬，完成不了大动作，但别的方面和正常孩子没什么差别。”陈女士说，家人带着孩子看了几家医院，都没有查出孩子行为动作发育异常的具体原因，直到2020年7月，通过基因检测才被确诊为SMA（Ⅱ型）。

　　SMA是一种遗传性神经肌肉疾病类的罕见病，会导致严重肌肉无力，最终丧失行走能力，出现呼吸肌无力，甚至可能导致呼吸衰竭而死亡。

福建医科大学附属第一医院多学科专家团队采用鞘内注射的方式为萌萌注射诺西那生钠。记者 张静雯 摄

　　“该病患者需终生用药，以萌萌为例，63天内需要注射4针，此后每4个月注射1针。”附一医院神经内科主任陈万金说，2019年，全球首个SMA治疗药物“诺西那生钠”注射液在中国获批上市，每针价格近70万元。面对如此高昂的价格，包括萌萌在内的绝大多数SMA患者只能望“药”却步。

　　希望的曙光来了。省医保局有关负责人介绍，去年底，经过8轮谈判，诺西那生钠注射液以每针3万多元的价格进入新版医保药品目录，不仅价格更低，还可以纳入医保报销。

　　陈万金认为，用药价格大幅度下降后，使用罕见病药品的患者覆盖面更广。目前，福建已登记SMA病例100余例，其中，强烈希望注射该药品的病例近50例，且数据仍在不断增加。

　　除了SMA患者外，还有更多的罕见病患者能在新年收到“救命礼物”。省医保局有关负责人介绍，今年医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药，已将血友病、肺动脉高压、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化、C型妮曼匹克病等罕见病用药纳入医保目录，并通过准入谈判大幅下降药价。在国家2021版医保药品目录中，又纳入了治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等多款刚上市不久的7个罕见病药物，“每一个小群体都不应该被放弃”的坚定承诺照进了现实。

　　“药能买到，钱能报销”

　　“这里能买到司库奇尤单抗注射液吗？能刷医保报销吗？”得到店员的肯定答复后，王强国（化名）安心地将医保卡交到了莆田市鹭燕大药房荔能店的执业药师手中。

　　王强国是一名强直性脊髓炎患者。近日，他在联勤保障部队第九〇〇医院莆田医疗区就诊，医生为其开具的处方中包含司库奇尤单抗注射液。“医生说这款药物医院没有现货，可以把处方流转到‘双通道’电子处方平台，自己去定点药店购买，一样能享受医保报销。”他说。

　　离开医院后，王强国打开了闽政通账户，通过医疗保障频道的流转药品查询栏目，了解到距离自己最近的莆田市鹭燕大药房荔能店有售司库奇尤单抗注射液，于是马上赶到店里购买。

　　莆田市鹭燕大药房荔能店执业药师陈雪香说，王强国购买的司库奇尤单抗注射液是“双通道”药品，2支一共2376元，医保报销了1520元，个人自费760元，在药店购药和在就诊医院购药的报销政策相同。

　　“以前医院没有药品时，到药店购买只能自费，现在有了‘双通道’政策，能报销了，省下了1000多块钱，太好了。”王强国感慨地说。

厦门市妇幼保健院医生为脊髓性肌萎缩症患儿注射诺西那生钠。记者 林泽贵 通讯员 夏一保 摄

　　“救命药”是国家医保谈判药品，医院没有卖，到药店买却不报销，怎么办？这一问题困扰着不少参保群众，也让医生时常在诊治时进退两难。为破解这一民生痛点，“双通道”管理机制应运而生。

　　据介绍，“双通道”是指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求，并同步纳入医保支付的机制。

　　2021年11月，国谈药品“双通道”管理机制在我省落地实施，首批共有32种药品纳入“双通道”管理。2021年12月底，省医保局、省卫健委在《关于加快2021年国家谈判药品落地的通知》中，明确2021版国家医保药品目录中新增的67种谈判药品全部纳入“双通道”管理范围。

　　“纳入‘双通道’管理的药品均为临床价值高、患者急需、替代性不高，适合定点医疗机构门诊和定点零售药店渠道供应保障，原则上通过谈判机制纳入医疗保险支付范围的药品。‘双通道’处方流转的审核有非常严格的流程，患者必须经过专业医师评估后方可申请，流转处方要经过医疗机构和零售药店的双重审核。”省医保局有关负责人表示，“双通道”增加药品供应渠道和患者的用药选择，提升了谈判药品服务的可及性，让参保群众“药能买到，钱能报销”。

　　截至2021年底，共有18家定点医疗机构和71家零售药店对接处方流转中心，共流转处方586张，药品销售额233万元，医保统筹基金支付151万元。